近日，中国（苏州）创新药物医学大会召开。AI对于药物研发效率的变革性提升成为与会者共同关注的热点话题。3月4日—10日，《北京市加快推动“人工智能+医药健康”创新发展行动计划（2025—2027年）（征求意见稿）》向全社会征求意见，旨在激发创新发展潜能，加速该领域创新突破。

　　此前不久，上海发布了《上海市发展医学人工智能工作方案（2025—2027年）》，明确提出要建设人工智能药物研发平台，建设大分子生物医药大模型干湿迭代设计平台，支持虚拟筛选、器官芯片等关键技术研究。

　　拥抱人工智能技术能够为医药研发的效率和成本带来什么，当前应用现状如何呢？

　　“虚拟临床研究是未来的大方向。”北京大学肿瘤医院药物临床试验机构办公室主任江旻表示，随着虚拟临床试验已经被纳入我国产业发展政策，AI+医药创新急需形成规模化发展和应用的“中国路径”。

　　“过去由于管线和靶点人群选择不合适致使研发失败的药物，现在利用虚拟临床研究技术重新定位和利用，甚至有望使曾经‘流产’的研究重新焕发活力。”江旻举例，对未上市药物，通过优化设计试验方案，有望为药物的精准分类提供更大支持，从而提高对特定人群的有效性，实现精准治疗。

　　“从宏观角度而言，数字孪生改变了药物研发‘带着答案找问题（先做出分子，再去试新适应证）’的范式。”中科计算技术西部研究院研究员、图灵·达尔文实验室副主任赵宇表示，让人工智能参与药物研发，是先在计算机上构建模拟生命机制运行的高维模型——数字孪生人，在数字孪生人群上进行大规模的试错，试到穷尽为止，再用有限的资金验真，把药物研发工作变成一根线，变成一个工程化的事情，谋定后动、循序渐进。

　　“用大语言模型训练私域数据，能够更方便地训练垂直领域模型。同时，合成生物学领域已能合成新蛋白。一旦掌握生物学背后的逻辑，药物研发过程将大大加快。”扬子江药业集团市场和医学事务部负责人谷成明表示，当前的临床研究成本依旧非常高，动辄成百上千万美元，一些诊断指标似乎是“拍脑袋”决定。这样的局面有望通过AI赋能改变，当临床研究策略的制定通过数据分析获得，临床决策将更具科学性。

　　当前人工智能技术应用于医药创新的实践进展如何？江旻介绍，利用患者个体的数字孪生，团队进行前瞻性预测疗效的虚拟临床研究，目的是验证模型预测的可靠性。结果显示，利用“数字病人”进行临床试验研究所获得验证结果、预测结果都和注册结果完全一致。

　　北京大学肿瘤医院团队已经开展了进一步研究，如利用“数字病人”对已上市药物开展头对头真实世界研究，为上市后药物精准筛选出更有效人群，为后续扩大适应证提供指导。

　　据了解，国内相关计算医学团队正在通过“虚拟临床试验”研发一种针对胰腺癌新靶点的治疗药物。该药物可以覆盖晚期胰腺癌30%人群，并已获得了临床试验批准。

　　“‘数字病人’的塑造是将一个人的健康指标转化为数学向量，这个向量由细胞功能、信号通路等关键生物学特征组成，目前已可应用于实践。”图灵·达尔文实验室主任牛钢解释，以药物研发为例，药物的数字孪生以理想靶点、体外数据和临床数据为基础，利用AI将这些信息映射到疾病之上，通过患者的多组学数据库筛选出药物适用的真实人群，并为每个人构建数字孪生模型。同时，我们还开发了评分模型，以分数高低明确哪些人群能从中获益、哪些人群不适合使用。

　　业内专家表示，数字孪生技术能够为患者建立虚拟模型、勾勒患者的未来画像，让人类更精准地理解疾病和药物作用机制，也为个性化医疗开拓了广阔前景。临床上还有大量的基因数据、组学数据、酶学数据、蛋白数据、电子病历数据、医保数据甚至社交媒体数据等，可以有效提高“虚拟病人”的辅助决策能力。