每年10月是“世界乳腺癌防治月”。在世界卫生组织国际癌症研究机构发表的最新研究报告中，乳腺癌的最新发病数量进一步增加，排名第二，占全部癌症新发数量的11.6%。乳腺癌死亡人数也以6.9%的占比排名第四。

　　该报告认为，无论从发病率还是死亡率来讲，乳腺癌都是女性癌症的主要类别。与此同时，不发达国家女性被诊断出患有乳腺癌的几率比发达国家女性低一半，但她们的死亡风险却高很多。

　　近年来，随着乳腺癌新的诊断技术、多学科诊疗模式的持续发展，我国乳腺癌患者的诊断率不断提升，五年生存率也随之不断提高，达到83.2%。然而，晚期乳腺癌患者的生存情况仍不乐观，《中国晚期乳腺癌规范诊疗指南（2022版）》数据显示，我国晚期乳腺癌5年生存率仅为20%，总体中位生存时间为2—3年。

　　为实现世卫组织发起的“全球乳腺癌倡议”发起的每年将乳腺癌死亡率降低2.5％的目标，有效应对晚期乳腺癌患者的转移和复发成为当前我国乳腺癌防治面临的重要课题之一。

　　生命科学在分子水平上的发展，使得人们可以锁定不同乳腺癌患者的分子特征，利用靶向药物对其进行“分而治之”。“在癌症用药领域，患者停药很大的原因就是因为副作用，依从性不高，从而导致疗效下降。”中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授表示，精准靶向的药物往往毒副作用比较低，患者长期服药的耐受性会更高，长期稳定坚持治疗，能够使得药物疗效在临床中得以实现。

　　临床上根据雌激素受体、孕激素受体、人表皮生长因子受体等的不同表达等将乳腺癌进行分型，靶向药物的使用以患者的分子分型为依据。针对不同分子分型肿瘤的创新药物的研发使得更多患者得到有效治疗。不过，针对抗HER2治疗后疾病进展的药物疗效十分有限，亟需有效的创新药物和手段延长生存期、提高生活质量。对此，《人表皮生长因子受体2（HER2）低表达乳腺癌临床诊疗共识（2022版）》提到，针对HER2的多种靶向药物已经显著改善了早期及晚期HER2阳性乳腺癌的临床预后。在乳腺癌中，约45%—55%呈现HER2低表达状态，随着抗体药物偶联物（ADC）在HER2低表达乳腺癌患者中疗效的确立，HER2低表达或成为乳腺癌新的靶向治疗亚型。

　　为了让不断创新的靶向药物及时惠及患者，国家医保部门建立了适应新药准入的医保目录动态调整机制，近年来持续更新严重危害人民健康的肿瘤治疗药物，纳入了大量新机制新靶点的药物。宣建伟表示，国家医保局成立以来，我国已经建立了成熟的医保目录的动态调整机制，每年都会根据患者的需求和市场环境对现行的医保目录作出调整，进一步保障临床用药需求、减轻患者经济压力。

　　“把临床价值转换为经济价值，需根据疾病特征、临床路径、药物特点及其能产生的临床价值通过经济学模型进行测算。”宣建伟表示，医保调整工作需要对目标药品进行医药经济学测算，在临床疗效、患者负担、基金可及性之间找到平衡点，以获得最佳的公共卫生效益。

　　与此同时，国家医保政策对创新药纳入目录也给予了政策倾斜，包括覆盖申报、评审、测算、谈判等全流程的创新药支持机制。

　　从药物经济学评价方面，宣建伟建议，应进一步丰富积累真实世界研究的证据，持续积累安全性、临床用法用量等方面的动态数据，不仅能够验证药物在长期使用中的真实效果，而且能够为将来的医保支付调整提供有力的证据。希望相关部门鼓励创新药在开展高质量临床试验数据的基础上，继续积累多渠道、多维度的真实世界数据及证据，用于更扎实的药物经济学分析，促进填补临床空白、临床急需或突破性临床获益的创新药物纳入医保和临床应用落地。