日前，国家卫生健康委发布《关于印发第五批鼓励研发申报儿童药品清单的通知》，相关政策解读指出，第五批清单纳入部分罕见病用药，进一步加强与罕见病目录的衔接，前四批清单已促进包括儿童痉挛症罕见病等在内的多个罕见病药物上市。

　　全球已知的罕见病超过7000种，我国已知罕见病数量约1400种，实际病种数量则更多。相关部门通过发布罕见病目录、建立中国罕见病诊疗服务信息系统、对罕见病药物用药优先审评审批等举措提升罕见病知晓率、诊疗率。但罕见病治疗仍面临罕见病用药研发成本高、临床研究开展困难、药物可及性不足等问题。

　　针对上述问题，在日前举办的2024年慢性病和罕见病专场阿斯利康中国研发日活动中，来自科研院所、临床研究中心、跨国药企、医药企业的多名专家学者展开探讨，共同就加速前沿医药科研成果的转化步伐、助力全球医药研发的创新突破、缓解罕见病用药难题等问题寻求解决路径。

　　与会专家认为，近年来，我国在基础科研能力、创新转化能力方面得到了长足发展，在此基础上，应进一步以问题为导向，从生物学机制、基础科学、临床研究及新技术平台应用等多方面加强融合创新，充分挖掘我国患者群体基数庞大、临床研究资源丰富的潜力，推动相关领域医药研发进程，破解罕见病用药研发难题，打破罕见病患者无药可用的困境。

　　据介绍，为期两天的研发日共设一场主旨论坛和八场分论坛，聚焦细胞治疗、基因治疗、高血压、肾病、感染性疾病、多组学研究、支气管疾病、自身免疫性疾病、患者关爱等主题。在学术交流活动中，相关专家就全面拓展慢性病和罕见病领域临床转化研究、医药研发策略、创新合作方案等热点话题进行深入交流。

　　阿斯利康相关负责人表示，在全力推进罕见病研究的过程中，中国在包括基因治疗和细胞治疗等新兴领域所表现出极大的潜力，有望助力改变现有的治疗格局。研发日是一个促进科学交流的平台，能够汇聚各领域学者深入进行交流、探索合作新机遇，进一步推进研发工作，改善罕见病患者的生活。