“我国2008—2020年实施的‘重大新药创制重大专项’，围绕专项研发重点攻关，成效显著，取得五大标志性成果，推动我国新药研发实现从‘仿’到‘创’，医药产业由‘大’到‘强’的趋势性变化。”10月26日，在江苏省南京市召开的第十届医药创新与投资大会开幕式上，中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项（以下简称“专项”）技术总师曹雪涛表示。

曹雪涛指出，当前我国新药研发的新型举国体制优势未充分彰显，统筹国内优质创新资源开展联合攻关的体系不健全，新药研发任务分散，难以形成合力突破关键核心技术。

不过，我国的创新药研发未来可期。曹雪涛表示，进入专项实施新阶段，创新药研发将聚焦前瞻性、开创性、引领性，从新靶点、新技术、新机制、新理论上夯实，加强对创新型研发企业的支持，将全链条创新落在实处。

专项取得五大标志性成果，推动新药研发从“仿”到“创”

从“1035工程”“国家科技攻关计划”，到“十一五”至“十三五”期间持续推进的“重大新药创制”国家科技重大专项，我国新药研发逐步实现了从跟踪仿制到自主创新的跨越。

曹雪涛细数重大新药创制重大专项实施以来取得的五大标志性成果：在重大创新药品种研发领域，针对10类重大疾病战略布局，累计研发成功84个1类创新药；在中药现代化方面，41个中药创新药获批上市；在技术体系建设方面，构建了网络化平台体系，技术平台与国际接轨，同时我国医药产业规模同步扩张。

此外，我国国产药物国际化突破尤为亮眼。例如，我国自主研制的泽布替尼获美国食品药品监督管理局批准上市，实现中国抗癌新药出海零的突破，其2023年全球销售额达13亿美元，成为“首个国产十亿美元分子”。

这份成绩单离不开科技创新的久久为功。中国医药创新促进会资深会长、首席专家宋瑞霖提供的一组数字与之呼应：在“自然指数”排名前100的全球生命科学研究机构中，中国机构的数量从2015年的4%上升到2024年的22%，中国新药研发管线数量全球占比从2015年的5%提高到2024年的30%，全球首次获批上市的中国创新药数量全球占比从2015年的4%提高到2024年的38%。

“中国医药创新能力正初步改写世界格局。”宋瑞霖援引全球知名金融服务公司摩根士丹利的报告称，预计到2040年，美国食品药品监督管理局批准的创新药中，来自中国的比例将达到35%。

直面产业痛点，力争成为世界新药创制中心

心血管疾病、癌症、慢性呼吸系统疾病等疾病的发病率与死亡率居高不下；艾滋病、结核、乙肝等传统传染病尚未根治；儿童专用药仅占所有药物的12.3%；207种罕见病中41%无治疗药品……“随着我国生物医药产业发展进入新阶段，创新药研发也面临新形势、新挑战。”曹雪涛指出，当前，我国重大慢性病、重大传染性疾病，以及儿童、特殊场景、罕见病用药需求日益迫切。

我国创新药研发的原始创新能力较弱，也制约着医药产业高质量发展。曹雪涛指出，我国新药转化率低，与发达国家相比，我国新药创新质量、候选药物数量均不足，靶点同质化明显、国际临床研究布局欠缺。

面对新形势、新挑战，“创新药物研发国家科技重大专项”于今年正式启动。

“我们力争到2035年，十年实现‘四个转变’。”曹雪涛解读，一是从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变；二是从强调中下游产业链向关注上游创新链，重大基础与技术研究等转变；三是从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变；四是从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱变化和国家需求统筹布局转变。

“我们希望通过专项的实施，把国家的药物创新体系建立起来。”曹雪涛向大家描绘专项的预期目标：突破一批化学药、中药、生物药等新药创制重大关键核心技术；创制一批针对我国疾病谱、具有临床价值的高水平创新药物；造就一批创新能力佳、产品优、影响力大的国际头部企业；全链条新药研发综合创新能力进入世界第一梯队；形成产学研用深度融合的医药创新生态体系与政策环境；成为世界新药创制中心和生物医药产业高地。