美国Verve治疗公司Sekar Kathiresan研究组发现，PCSK9的体内CRISPR碱基编辑可持久降低灵长类动物的胆固醇。近日，《自然》发表了这一成果。
研究人员证明，使用脂质纳米颗粒在体内传递的CRISPR碱基编辑器可以有效、精确地修饰食蟹猴中与疾病相关的基因。研究人员观察到单次输注脂质纳米颗粒后肝脏中的PCSK9接近完全降低，同时血液中PCSK9和低密度脂蛋白胆固醇的水平分别降低了约90%和约60%。单剂量治疗后，所有这些变化至少稳定了8个月。
除了支持“一劳永逸”的方法来降低低密度脂蛋白胆固醇和治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（全球死亡的主要原因）之外，这些结果还概念性验证如何有效地使用CRISPR碱基编辑器在肝脏以及潜在的其他器官的治疗靶基因中，进行精确的单核苷酸改变 。
据了解，基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，具有永久修饰患者致病基因的潜力。在临床试验中向患者体内使用基因编辑器之前，在非人类灵长类动物的靶器官中进行持久编辑测试是关键的一步。
