日前,我国自主研发的靶向药奥布替尼获批用于一线治疗慢性淋巴细胞白血病。
“靶向治疗时代前,慢性淋巴细胞白血病(CLL)的治疗手段非常有限,除了20%—30%无症状患者无需治疗外,其余患者主要依靠联合疗法等传统化疗,对65岁以上患者会产生难以耐受的副作用。”北京协和医院张薇教授表示,由于该病发病中位年龄在60岁—65岁,是典型的老年病,临床急需创新且耐受性更好的疗法。
早期诊断率低、老年患者管理复杂等原因导致当前该疾病的治疗和预后仍有很大提升空间。河南省肿瘤医院周可树教授表示,随着老龄化加剧,患者数量持续增长,而老年患者常合并基础疾病,对治疗安全性要求更高,且国内医疗资源分布不均,规范化管理面临挑战。
创新疗法在一线治疗过程中不仅要减少副作用,还应便于临床应用和健康管理。
慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种以成熟B淋巴细胞克隆性增殖为特征的惰性淋巴瘤。张薇解释,布鲁顿酪氨酸激酶是B细胞受体信号通路的关键靶点,作为新一代高选择性BTK(布鲁顿氏酪氨酸激酶)抑制剂,奥布替尼能精准抑制BTK活性,直接阻断异常B细胞的增殖,具有脱靶效应低的特点。研究数据显示,其心脏毒性、出血风险及骨髓抑制等不良反应显著降低,治疗期间未观察到≥3级房颤不良事件的发生。此外,奥布替尼一天一次的口服给药方式也提升了患者依从性,尤其适合老年患者长期用药。
“靶向药物已彻底改变临床治疗格局。”周可树表示,从国内外指南看,奥布替尼等新型BTK抑制剂已成为一线治疗的优先推荐。
张薇表示,临床更期待治疗手段多样化,越多优质药物上市,患者可及性越高,也能推动价格优化。多线药物接力治疗还可延长患者生存期,应对可能的耐药问题。
近几年,我国创新药研发实力不断增强,迭代药物已经在研究。据介绍,另一种靶向抑制剂已进入临床试验阶段,激酶降解剂等下一代药物也在研发中,将为耐药患者提供新方案。
张薇呼吁,通过医保政策和科普教育,让更多患者受益于靶向治疗,同时加强基层医生培训,推动诊疗规范化。