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助力眼部肿瘤罕见病治疗!我国创新药获FDA认定

来源:科技日报
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  记者12月28日从中国科学院获悉,由中国科学院杭州医学研究所谭蔚泓院士领衔、刘湘圣和谢斯滔研究员等组成的团队,与中国科学院杭州医学研究所眼科研究中心、温州医科大学吴文灿教授团队联合研发的创新药物——核酸适体偶联药物(简称ApDC)近日获得美国食品药品监督管理局(简称FDA)孤儿药认定,这是全球首个获得FDA孤儿药认定的核酸适体偶联药物,将为全球眼部肿瘤罕见病患者带来全新的治疗希望。

  孤儿药是指专门用来治疗罕见病的药物。美国FDA专门设立“孤儿药认定”机制,对孤儿药的研发提供一系列政策支持,如加快审批、税收减免等。此次ApDC获得FDA孤儿药认定,不仅意味着它的疗效和安全性等科学价值得到权威机构认可,还将极大地推动临床转化。

  葡萄膜黑色素瘤发病部位位于眼睛的葡萄膜,是一种不常见却极为凶险的眼部肿瘤,早期症状往往不明显,确诊时许多患者已进入晚期。更严重的是,这种肿瘤极易通过血液扩散,尤其是转移到肝脏,一旦发生转移,患者的平均生存期不足一年。

  目前,全球针对原发性葡萄膜黑色素瘤的治疗主要依赖手术、放疗等传统方式,尽管在短期内能够一定程度上控制病情,但这些疗法常对眼组织造成不可逆损伤,严重时甚至导致失明,且难以有效防止肿瘤转移的发生。

  我国研发的ApDC药物正是针对这一需求的突破性创新药物。它的创新点在于使用核酸适体这一靶向分子,精准锁定癌细胞并释放药物,“毒性药物”作为子弹头,一旦找到目标,携带的药物便会被精准释放到肿瘤细胞中,从内部摧毁癌细胞,并减少对健康组织的伤害。

  “团队的大量动物实验研究结果表明,ApDC药物不仅能高效抑制眼原位肿瘤生长,还可显著降低肝、肺、骨及脑部的肿瘤转移风险。”研发团队负责人说,“下一步我们将推进临床试验,争取早日投入实际应用,为更多患者带来生命的转机。”