25日晚间,《细胞》在线刊发了北京大学、昌平实验室邓宏魁教授与天津市第一中心医院沈中阳教授、王树森研究员完成的一项临床研究结果:首例接受化学重编程技术制备的胰岛移植的1型糖尿病患者恢复了内源自主性、生理性的血糖调控,移植75天后脱离胰岛素注射治疗。目前,患者自主调控血糖已稳定持续1年以上,实现了临床功能性治愈。
胰岛是分散在胰腺中的不规则细胞群。1型糖尿病由胰岛β细胞破坏导致胰岛素绝对缺乏引起,为患者补充胰岛β细胞是治愈1型糖尿病的关键。为此,邓宏魁研究组2007年便初步建立了诱导人多能干细胞定向分化为胰腺β细胞的技术方案,经过十多年努力实现了将化学重编程诱导的多能干细胞定向分化为胰岛细胞。2023年,研究组与合作团队成功在非人灵长类动物上验证了从化学重编程诱导干细胞到分化胰岛再到移植治疗的一整套全新治疗方案。
邓宏魁介绍,2023年6月,人CiPS细胞(化学诱导多能干细胞)来源的胰岛细胞移植治疗1型糖尿病的探索性临床研究获批开展。邓宏魁教授团队与沈中阳教授、王树森研究员团队合作,为一名有着11年1型糖尿病史、通过现有多种治疗方法仍未缓解的患者开展治疗。
论文显示,研究团队从患者的脂肪中获得患者的成体细胞,通过化学小分子诱导得到患者自体的多能干细胞,再分化得到用于移植的胰岛用于开展治疗。
针对此次开创性的移植治疗,研究团队在移植后进一步开展了对人体内移植细胞安全可控性的监测。王树森告诉科技日报记者,移植的胰岛细胞在超声及核磁设备的探测下,信号强度与普通肌肉和其他体液是有区别的。团队首次在临床上通过相应设备持续观察移植胰岛细胞团的形态、分布等,极大提高了干细胞临床治疗研究的安全性。
邓宏魁教授表示,化学重编程技术制备的功能细胞在临床治疗疾病上取得了初步成功,表明化学重编程有望成为高效制备各种功能细胞类型的通用底层技术,为重大疾病开展细胞治疗开辟了新途径。