“过去用于重症肌无力治疗的药物，能够达到较好临床控制的概率相对较小，两年内控制率低于一半。”6月15日是重症肌无力关爱日，北京医院神经内科主任医师张华教授在相关科普活动时表示，随着新型靶向药物的出现和纳入医保，当前重症肌无力治疗有望进一步实现症状缓解控制和副作用控制的“双达标”状态。

　　2018年，全身型重症肌无力被纳入我国《第一批罕见病目录》，在相关部门的政策推动下，罕见病创新药物研发加速，一批罕见病靶向性药物研制出来。以重症肌无力为例，今年1月艾加莫德等多个获批新药被纳入医保，罕见病用药难的问题逐步得到缓解。

　　随着创新药物的出现，重症肌无力的治疗面临新课题。由于是长期用药，怎样用药才能得到最大的临床获益？对于重症肌无力的不同类型，临床用药经验如何积累？

　　致病机理复杂，治疗方案瞄准“双达标”

　　“重症肌无力是自身免疫性疾病，目前研究认为机体在长期病毒感染的情况下，诱导了胸腺内免疫细胞异常，产生了攻击自身的抗体，造成机体本身的神经肌肉接头受损，表现的症状是肌无力。”首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授解释，其发病机制复杂，治疗时需要长期管理，还需要医生和患者共同就治疗方案的选择进行沟通和协调。

　　治疗自身免疫性疾病，激素治疗是主要选择之一。张华告诉科技日报记者：“重症肌无力、风湿、类风湿等自身免疫性疾病往往使用激素治疗，主要因为激素有效率较高，且相对便宜，但最大问题是副作用多，如引起脸型、体型变化等。”

　　随着生命科学的发展，治疗手段有望精准“拦截”致病机制，新型靶向药物不断出现。张华介绍，当前在研和获批上市的生物靶向药物瞄准多类靶点，如针对免疫细胞异常的不同阶段进行阻断的，或者针对致病抗体起到拮抗作用的。当前我国自主研发上市的艾加莫德是抑制抗体本身再循环的一种药物，使抗体水平下降。从目前的临床使用效果看，安全性和疗效均优于此前的经典免疫抑制剂。

　　数据显示，随着疾病控制水平的不断提升，重症肌无力患者的平均生存期已达30余年。在有效治疗手段的加持下，专家表示，临床治疗应通过更加有效、安全的治疗手段，实现短期症状的快速改善和长期状态的稳定维持；通过推进创新治疗手段的标准化，实现重症肌无力治疗有效、副作用减少的“双达标”。

　　加强研究，为“个性化”治疗提供循证证据

　　“作为一种自身免疫性的罕见病，目前重症肌无力的具体发病原因尚不明确，普遍认为与感染、药物、环境等多种因素有关。”张华表示，这就导致了治疗方案往往需要一人一策。也就是说，对一个患者非常有效的治疗策略无法照搬给另一个患者。

　　此外，一些传统的免疫抑制剂在长期使用后出现了明显缺点。笪宇威表示，比如日本原研药他克莫司起效快，虽然初期症状改善效果好，但长期使用者出现了高血糖、肾功能损害等问题，减药停药后病情反复，患者难以得到最大临床获益。

　　“一个新药上市之后，临床诊疗经验主要依靠其在三期临床试验时的资料和数据。”笪宇威表示，但在实际诊疗时的用药周期还是需要甄别判断。需要根据既往病史、身体检查、相关评分等进行评估，进而制定治疗策略，治疗过程中还会依据患者情况进行调整。

　　“个性化治疗需要医生针对患者病情，凭借经验进行摸索。”张华表示，新药上市后仍需要进一步研究以丰富积累诊疗经验，在此基础上根据患者的实际情况，结合医生判断，为患者制定个体化治疗策略。