中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病学研究所）张磊和杨仁池团队23日于《信号转导与靶向治疗》杂志在线发表文章，在国际上首次前瞻性地评估了脐带间充质干细胞治疗难治性免疫性血小板减少症（ITP）的疗效和安全性，为难治性免疫性血小板减少症患者提供了新的治疗选择。

　　免疫性血小板减少症是最常见的自身免疫性出血性疾病，以血小板破坏加速和生成受损为特征。难治性ITP是指多种治疗失败或脾切除术后无效或复发的患者。此类患者常面临严重的出血风险，生活质量严重下降，死亡率增加，因而迫切需要新的疗法。研究团队表示，脐带间充质干细胞具有低免疫原性和较强的免疫调节作用，因此或能用于治疗多种自身免疫性疾病。

　　上述研究共纳入18例ITP患者。在剂量递增阶段共入组12例ITP患者，其依次入组至3个剂量组，研究者按一定给药剂量，每周给每组患者应用脐带间充质干细胞治疗，连续4周。在随后的剂量扩展阶段共入组6例ITP患者，研究者调整给药剂量，连续4周每周给药。研究者在整个给药和随访期间监测并记录不良事件、血小板计数和外周血免疫指标变化。

　　研究结果提示，脐带间充质干细胞治疗免疫性血小板减少症安全性良好。在剂量递增阶段和剂量扩展阶段，治疗有效率分别为41.7%和50.0%，总有效率为44.4%。研究进一步表明，脐带间充质干细胞治疗难治性ITP有效且安全性良好，为治疗ITP提供了新方案。