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新冠相关研究稳步开展 基因编辑技术进展迅速

来源:科技日报
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      在新冠病毒溯源问题上,美国科学家发现,新冠病毒早在2019年12月甚至11月就在美国传播,也发现了新冠病毒破坏肺部原因:包膜蛋白“劫持”连接蛋白促进病毒传播。另外,科学家使用石墨烯在实验室检测到了新冠病毒。中美科学家发现,目前用于治疗麻风病的药物氨苯吩嗪可有效对抗新冠病毒感染。科学家还设计开发出一种通用疫苗,不仅能保护小鼠免受新冠病毒感染,还能保护小鼠免受其他冠状病毒感染。斯坦福大学研究人员则研制出一种3D打印疫苗贴片,无需注射就能完成疫苗接种。

  在生物学基础领域,斯克里普斯研究所科学家提出,地球首批生命形式或由RNA-DNA混合产生。托马斯·杰斐逊大学研究人员首次发现,哺乳动物细胞可将RNA序列转换回DNA,这一发现可能会挑战生物学长期以来的观点,并对生物学众多领域产生广泛影响。

  在基因编辑工具方面,美研究人员发明了一种新基因编辑技术,可按时间顺序对切割点或编辑点进行编辑,有望促进癌症研究等领域的发展;设计了一种名为CRISPRoff的新基因编辑技术,可在不改变DNA序列的情况下使某些基因“沉默”,为研究表观遗传机制、重大疾病治疗及研发新冠病毒疫苗等提供了有力工具;首次在非人灵长类模型中实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑,为心血管疾病的预防提供了全新的思路。

  最重要的是,NTLA和再生元公司宣布,CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在Ⅰ期临床试验中取得积极结果,是该疗法对人类疗效的首次证明,有望开启医学新时代。CRISPR技术先驱张锋教授等人开发了一种全新的RNA递送平台,有望为基因疗法带来新变革。

  在新药和新疗法方面,FDA批准了首个儿童早衰症治疗药物。全新光遗传学疗法成功帮助一位患有视网膜色素变性(RP)的盲人恢复了部分视力。另外,FDA批准渤健公司开发的阿尔茨海默病单克隆抗体疗法aducanumab(Aduhelm)上市,这是自2003年以来FDA批准的首个阿尔茨海默病疗法。

  在基因组研究方面,科学家对全部人类基因组30.55亿个碱基对进行了测序,新结果比之前增加了2亿个碱基对以及2000多个基因。谷歌人工智能科学家发布了迄今最全面、最详细的人类大脑“地图”,包含1.3亿个突触、数万个神经元,为研究人类大脑提供了重要资源。

  另外,科学家在实验室培育出了迄今最接近人类肺部的肺类器官;成功将猪的肾脏移植到人体中;发现了第二例未经治疗而自愈的艾滋病病毒(HIV)感染者。中美科研团队制造出首个由人类细胞和猴子细胞共同组成的胚胎,这些嵌合体有助科学家进一步在其他物种(如猪)体内培育出人体组织,但这项研究也引发了一些伦理争议。